Λόγω της πολύπλοκης φύσης τους, σπάνιες ασθένειες όπως η αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS) απαιτούν μια ολοκληρωμένη προσέγγιση, ανάγκη στην οποία προσπαθούν να ανταποκριθούν μια σειρά πρωτοβουλιών της ΕΕ.
Παράλυτος από το κεφάλι και κάτω, καθισμένος σε αναπηρικό καροτσάκι και συνοδευόμενος από τη σύζυγό του, ο Erwin Van Berckelaer συμμετείχε σε πρόσφατη εκδήλωση στο Ευρωπαϊκό Κοινοβούλιο για να συζητηθεί ο ρόλος της ΕΕ στην αντιμετώπιση της ALS.
Διαγνώστηκε με ALS πριν από δύο χρόνια και εξηγεί: «Η ιστορία μου δεν αρχίζει εκείνη την ημέρα, αλλά ενάμιση χρόνο πριν από τη διάγνωσή μου», όταν άρχισε να εμφανίζει τα πρώτα συμπτώματα.
Η ALS είναι μια προοδευτική νευροεκφυλιστική ασθένεια που προσβάλλει τα νευρικά κύτταρα στον εγκέφαλο και τον νωτιαίο μυελό. Η αιτία της είναι ακόμη άγνωστη, γεγονός που καθιστά δύσκολη τη διάγνωσή της στα αρχικά στάδια. Η διάγνωση διαρκεί συνήθως έως και ένα έτος, μετά την οποία το μέσο προσδόκιμο ζωής είναι μεταξύ τριών και πέντε ετών.
«Μου πήρε ενάμιση χρόνο για να ξεκινήσω τη θεραπεία, αλλά δεν τους κατηγορώ [τους γιατρούς]. Είναι αυτό που είναι», δήλωσε ο Van Berckelaer.
Η ALS προσβάλλει έναν στους τριακόσιους ανθρώπους και, σύμφωνα με τον Συνασπισμό ALS της ΕΕ, εκτιμάται ότι κάθε 45 λεπτά πεθαίνει κάποιος με αυτή την πάθηση στην Ευρώπη.
Είναι μία από τις 6.000 διαφορετικές σπάνιες ασθένειες που επηρεάζουν 36 εκατομμύρια ανθρώπους στην ήπειρο.
Ο ρόλος της ΕΕ στην αντιμετώπιση των σπάνιων ασθενειών
Το Ευρωπαϊκό Κοινοβούλιο επεξεργάζεται αυτή την περίοδο το σχέδιο μιας νέας οδηγίας για τις μη μεταδοτικές ασθένειες (NCDs) που περιλαμβάνουν σπάνιες ασθένειες όπως η ALS.
Οι κύριοι στόχοι της εν λόγω οδηγίας είναι η πρόληψη των πρόωρων θανάτων, η βελτίωση της ποιότητας ζωής των πολιτών και η διασφάλιση της ανταγωνιστικότητας της ΕΕ στην ανάπτυξη νέων τεχνολογιών και φαρμάκων.
Το κύριο βάρος πέφτει στην πρόληψη των μη επικίνδυνων νοσημάτων, όπως τονίστηκε στην επιτροπή υγείας στα τέλη Αυγούστου, αλλά δεν μπορούν να προληφθούν όλες οι σπάνιες ασθένειες. Ως εκ τούτου, η έμφαση στηρίζεται στην έγκαιρη διάγνωση για τη βελτίωση της διαχείρισης της νόσου, την πρόληψη των επιπλοκών και την εξοικονόμηση δαπανών των συστημάτων υγειονομικής περίθαλψης.
Για την ALS, η έγκαιρη διάγνωση θα μπορούσε να αποτρέψει επιπλοκές όπως κατάγματα οστών, πτώσεις ή προβλήματα κατάποσης και αναπνοής.
Μόλις υπάρξει διάγνωση, οι προσπάθειες θα πρέπει να επικεντρωθούν «στην παροχή καλύτερης θεραπείας και καλύτερης φροντίδας για αυτούς τους ασθενείς», δήλωσε ο Κροάτης ευρωβουλευτής του ΕΛΚ, Tomislav Sokol.
Ο István Ujhelyi, σοσιαλιστής ευρωβουλευτής από την Ουγγαρία, συμφώνησε ότι είναι σημαντικό να παραμείνουν οι ασθενείς στο επίκεντρο των προσπαθειών. «Πρέπει να ελέγξουμε τι είναι σημαντικό για τα άτομα με σπάνιες ασθένειες», δήλωσε.
Στην περίπτωση του Van Berckelaer, είχε μια σαφή εικόνα για το τι χρειάζεται: τη δυνατότητα συμμετοχής σε κλινικές δοκιμές.
«Θα αρπάξω τα πάντα, κάθε ευκαιρία για να παρατείνω τη ζωή μου», δήλωσε στη EURACTIV ο ίδιος.
Βασικές πτυχές της φαρμακευτικής νομοθεσίας
Οι κλινικές δοκιμές εξετάζονται σε έναν άλλο νομοθετικό φάκελο – την προτεινόμενη φαρμακευτική νομοθεσία της Επιτροπής που παραδίδεται τώρα στους Ευρωβουλευτές.
Η εν λόγω νομοθεσία αποσκοπεί επίσης στην παροχή κινήτρων για την παραγωγή ορφανών φαρμάκων που απευθύνονται σε σπάνιες ασθένειες, πράγμα που σημαίνει ότι η ανάπτυξή τους δεν είναι κερδοφόρα και συνεπώς απαιτεί δημόσια χρηματοδότηση.
«Ειδικές διατάξεις θα ισχύουν για τα ορφανά φάρμακα, ώστε να δοθεί ώθηση στην έρευνα και την ανάπτυξη σε σπάνιες ασθένειες», δήλωσε η Επίτροπος Υγείας Στέλλα Κυριακίδου κατά την παρουσίαση της φαρμακευτικής δέσμης τον Απρίλιο.
Η νέα φαρμακευτική δέσμη ενσωματώνει οφέλη για τις εταιρείες που αναπτύσσουν φάρμακα που καλύπτουν μια ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη ή για εκείνες που προσφέρουν ιατρικά προϊόντα σε όλα τα κράτη μέλη.
Ανάγκη για δεδομένα
Στην περίπτωση των σπάνιων ασθενειών, οι ενδιαφερόμενοι φορείς κατά τη διάρκεια της εκδήλωσης τόνισαν τη σημασία της συλλογής και ανταλλαγής δεδομένων για την καλύτερη κατανόηση παθήσεων όπως η ALS.
Σε αυτό το σημείο παρεμβαίνει μια άλλη πρόταση – ο νέος Ευρωπαϊκός Χώρος Δεδομένων Υγείας (EHDS) – η οποία συζητείται επίσης τώρα στο Κοινοβούλιο και το Συμβούλιο. Σκοπός του σχήματος αυτού είναι να απελευθερώσει το δυναμικό των δεδομένων υγείας, δημιουργώντας μεγαλύτερες δεξαμενές δεδομένων για διάφορες ασθένειες, πράγμα ιδιαίτερα σημαντικό όταν πρόκειται για σπάνιες ασθένειες.
Ο Sokol, εισηγητής του φακέλου, δήλωσε στη Euractiv ότι ο μόνος τρόπος για να έχουμε αρκετά «αμερόληπτα, χρήσιμα και αντιπροσωπευτικά» δεδομένα υγείας είναι μέσω της επιλογής opt-out – να απορρίπτουν οι ασθενείς την παροχή δεδομένων για δευτερογενή χρήση σε αντίθεση με την επιλογή opt-in, η οποία απαιτεί την παροχή ρητής συγκατάθεσης για τη χρήση των δεδομένων.
Ωστόσο, υπάρχουν φωνές που υποστηρίζουν την επιλογή opt-in, η οποία, σύμφωνα με τον εισηγητή, θα διακινδύνευε να μην υπάρχουν αρκετά δεδομένα σχετικά με τις σπάνιες ασθένειες.
Ενώ τα θεσμικά όργανα εξακολουθούν να εργάζονται για την οδηγία για τα μη επικίνδυνα νοσήματα, τη φαρμακευτική στρατηγική και το EHDS, η ελπίδα του Erwin Van Berckelaer είναι «ισχυρότερη από ποτέ».
Δήλωσε ότι για τον ίδιο, ένα από τα κύρια πράγματα τώρα είναι να αυξηθεί η ευαισθητοποίηση και να ληφθούν υπόψη οι εμπειρίες των ασθενών κατά την ανάπτυξη νέων κανονισμών. Αυτή ήταν η πρώτη εκδήλωση στην οποία συμμετείχε. «Ελπίζω να μην είναι η τελευταία φορά», δήλωσε.
Πηγή: Euractiv.gr
Leave a comment